AI医薬品製造の全体像を理解するための1つの記事：年間売上高300億元、明確な3つの階層

次々と資金調達を行っているAI医薬品製造は、どれほど人気が​​あるのでしょうか？

海外からの最高受注額は331億元に達し、これは伝統的な製薬会社の1年間の研究開発投資額に近い額である。

国内市場は控えめに見積もっても2,040億元規模に達し、BAT、ByteDance、Huaweiなどの大手インターネット企業が市場への投資を競い合っており、1年以内に3回の大規模な資金調達を完了した企業もある。

△画像出典：Quantum Bit Think Tank

北京大学先端学際研究院、名門海外大学の教授、MITの博士号取得者など、多くの人材がこのスタートアップに加わっている。名門海外大学から博士号のオファーを受けた学生の中には、このスタートアップに参加するために大学を中退した者もいる...

しかし、資本の熱意とは対照的に、業界の発展の現状は次の通りです。

現在までに国内のAI製薬企業は上場ゼロで、黒字化を達成した企業は1社もない。海外のAI製薬企業は上場後に株価が急落している。

現在、AIが開発した医薬品で、世界で上市に成功したものはありません。さまざまなスタートアップからの公開情報でも、臨床試験の第1相段階に入ったパイプラインを持つのは、国内2社、海外8社のみです。

業界が当初抱いていた熱狂が去った今、疑念の声がますます大きくなっている。

AI製薬業界は今後の投資や資金調達で大いに注目されるスタートラックなのか、それともテクノロジーを装った単なるPPTバブルなのか？

AI技術自体のデータボトルネックとそれが製薬分野で果たす役割は、本当に従来の製薬会社の利益低下を防ぐことができるのでしょうか？

AI医薬品製造が本格的に導入されるのはいつになるのでしょうか？

私たちは数十の機関にインタビューした後、「AI製薬ディープ業界レポート」を作成し、AI製薬業界の国内外の現状、およびこの業界が直面している困難と機会を描写しようとしました。

AI製薬「現状マップ」

AI医薬品製造は、より正確には「AIを使用して医薬品を予測する」と表現されるべきです。

そうです、現段階ではAIは従来の医薬品研究開発システムを大きく破壊したわけではありません。研究開発プロセスの観点から見ても、AIによって最適化される部分は40％未満です。

このような位置づけは、AI医薬品製造自体の「矛盾感」を悪化させる。

一方で、新薬の発見は医薬品開発プロセス全体の基礎であり、医薬品イノベーションにとって最も有望なブレークスルーです。その一方で、医薬品開発の臨床試験コストの60～80%はAIでは最適化できません。

この矛盾感は、AI医薬品の資金調達状況、技術価格設定、研究開発の実施にも反映されています。

資金調達状況だけから判断すると、AI医薬品製造は非常に有望な産業であると考えられます。

BOC証券のデータによると、中国におけるAI+医薬品融資プロジェクトの数は2020年だけで2倍に増加し、同年の融資総額は前年比で約10倍に増加した。

それ以来、世界中で少なくとも11社のAI製薬会社が1億ドルを超える巨額の資金を調達している。そして、このデータは依然として上昇傾向を示しています。

△データソース：BOC Securities

Orange Arteryのレポートによると、「AI+医薬品」は2021年に最も人気のある資金調達分野の一つとなり、世界で77件の資金調達が総額45億6,000万米ドル（約307億人民元）に達し、そのうち12億4,000万米ドルが中国市場で調達された。

同時に、AI+製薬企業の存続も非常に楽観的です。ラウンド A の企業の約 53% がラウンド B に進み、ラウンド B の企業の 38% がラウンド C に進み、ラウンド C の企業の 46% がラウンド D に進みました。

AI企業の収益化方法を見ると、投資の可能性もあるようです。

ベネボレントの目論見書のデータを参考にすると、自社開発パイプラインの価格だけを見ると、AI製薬会社が設定する頭金やマイルストーンペイメントの価格は低くなく、特に第2相臨床試験後は頭金だけで1億ドル近くに達することもある。

△画像出典：Quantum Bit Think Tank

しかし、研究開発の実施と組み合わせると、強い矛盾感が生じます。

例えば、業界ではまだ AI 予測による医薬品は市場に出ていませんし、公に第 II 相臨床試験に入った医薬品も市場に出ていません。

同時に、AI医薬品製造において、AIによる創薬（AIDD）が信頼性が高く持続可能であり、従来のコンピューターによる創薬（CADD）プロセスを置き換えたり最適化したりできることを証明できる画期的なコアテクノロジーは存在しません。

クォンタムビットシンクタンクのデータによると、最も急速に進歩しているAI予測薬でさえ、動物実験を通過して第1相臨床試験の段階に入ったばかりだ。

AI予測による開発が最も進んでいる医薬品のうち、中国ではパイプラインが3つしかありません。海外では16近くのパイプラインが臨床試験に入っているものの、いずれも第1相段階にとどまっています。

△画像出典：Quantum Bit Think Tank

この状況により、2021年以降、資本熱は徐々に冷え込んでいます。

現在、中国ではAI製薬企業でIPOを完了した企業はなく、収益化を達成した企業もない。

海外の上場企業のうち、ほぼ例外なく少なくとも7～8社の株価が急落した。

実際、過去の経験に基づくと、医薬品開発の失敗確率は非常に高く、新薬の臨床試験への無数の投資が最終的に無駄になり、AIによる医薬品発売の予測の不確実性がさらに高まります。

特に、この一連の薬剤はまだ第 II 相臨床試験に入っていないため、市場に投入できるという保証はありません。

1961年の「サリドマイド事件」以来、薬の有効性が検証できるかどうかは、新薬の発売において常に最大のハードルとなってきた。信頼できる安全性データや患者にとって明らかな利益を示すデータなどの「実質的な証拠」を提供できない場合、この段階でその薬は消滅する可能性が非常に高い。

当然ながら、この期間中、AI が予測した医薬品が第 II 相臨床試験に進み、合格するまで、資本の大部分は傍観者のままとなるでしょう。

従来の製薬会社と比較すると、AI製薬会社は規模が大きくありません。臨床試験のリスクコストが極めて高い場合、この「失敗する可能性」は企業に転嫁するか、企業自身が負担しなければなりません。

これにより、AI製薬企業は2つの主要なビジネスモデルを形成しました。

1つ目は、研究開発リスクを移転するCRO（医薬品開発業務受託機関）モデルです。同社は従来の製薬会社や他社に「アウトソーシング」し、AI技術を活用して甲が必要とする医薬品を予測します。

2つ目は、研究開発の失敗リスクを負う覚悟のある自社開発パイプラインモデルです。企業は医薬品や技術の特許を自社で保有し、市場に投入に成功するか、一定の収益化ノード（前臨床研究など）に到達すると、特許の譲渡や課金を通じて収益を得ることができます。

CRO を行うか、独自のパイプラインを開発するかをどのように決定しますか?

一つは資金事情です。自社開発のパイプラインに必要な資金は非常に高額です。資金に余裕のある企業は自社で直接パイプラインを開発することもできますし、自社でパイプラインを開発したいが資金が足りない企業は、まずCROを通じてアウトソーシングで収益を上げ、その収益で自社のパイプラインを開発することもできます。

もう一つは位置づけの違いです。伝統的な製薬会社出身の企業が習得した大量の医薬品関連理論と比較すると、CROは「国境を越えた起業家」プレーヤーが迅速に独自のAI技術ブランドを確立するのに適しており、自社開発のパイプラインにはより高い医薬品経験とリソースが必要です。

実際、現在中国ではCROの方が人気があります。他の企業と比べて、利益を上げるのが早く、収益化モデルが明確で、その後の臨床試験のリスクコストを負担する必要がありません。

さらに、AI医薬品の特許を保有することに関心がなく、技術サービスの販売のみを行う企業も、CROとして活動することができます。

これにより、テクノロジープラットフォームの構築を専門とし、予測研究開発用にAI医薬品ソフトウェアを他の企業に販売する第3のビジネスモデルも登場しました。ただし、現在、中国で実際にこのサービスに料金を請求している企業はほとんどありません。

明らかに、AI 製薬企業の位置付けと技術的優位性は、ビジネス モデルの選択に大きな影響を与えます。

市場にはすでに国内外の名門大学の博士教授から、インターネット大手、伝統的な製薬会社、資本インキュベーションに至るまで、多くのプレーヤーが存在し、多様化の傾向を示しています。

まずは、名門大学の博士号取得者が起業する状況を見てみましょう。景泰科技を例に挙げましょう。これはMITの量子物理学の博士が中国に戻って起業した典型的な事例です。同社の強みはAI技術にあり、量子物理学の理論研究の助けを借りて業界をリードできることから、Jingtai Technologyは独自のパイプラインを開発するのではなく、CROモデルに重点を置くことを明確に表明している。

大学教授が研究成果を転換したケースもある。例えば、華神智耀はイリノイ大学（UIUC）の終身教授である彭建氏によって設立された。同社はこれまでにタンパク質分子予測の分野で関連成果を上げており、このスタートアップは技術プラットフォームの構築と提供に注力する。

その後、インターネット大手や伝統的な製薬会社も市場に参入した。

前者はアルゴリズムの計算力において独自の優位性を持っており、インターネット自体の影響力を利用して「影響圏」を急速に拡大しやすい。例えば、百度とテンセントは百図生物科技と雲神製薬のプラットフォームを設立し、蓄積したAIアルゴリズムの経験を活用して迅速に市場に参入した。アリババは計算力の優位性に頼って、上流と下流の関係を迅速に構築した。

後者は医薬品の研究開発において豊富な経験を有しており、その経験を基にAI医薬品研究開発チームを設立している。例えば、アストラゼネカ、メルク、ファイザー、テバはアマゾン、イスラエルバイオファンドと共同でAION Labs研究所を設立している。

最後に、十分なキャッシュフローのサポートを備えた資本起業とファンドインキュベーションがあり、投資家自身もAI起業家に変身します。たとえば、Cohen Bioの創設者である王一凱は、かつてFrees Capitalの副社長であり、会社設立後にFrees Capitalから投資を受けました。

シンクタンクのQuantumlのデータによると、AI医薬品市場規模は2025年に72億ドル、2035年には2040億ドルに達すると予想されています。

突然、多くのプレーヤーがAI医薬品分野に参入しました。しかし、現状やプレイヤーの現状から判断すると、AI製薬企業の発展の見通しを技術力や財務上の優位性だけで判断することは不可能です。

この分野の真のプレーヤーは誰でしょうか？そして、初の新しい AI 医薬品を最初に発売する最大の希望を持つ企業はどこでしょうか？

最初の AI 医薬品を最初に発売するのは誰でしょうか?

標準や次元は数多くありますが、業界が避けることのできない 4 つの中核となる次元があります。

01. パイプライン量と研究開発進捗

医薬品製造プロセスの複雑さと高い失敗率を考慮すると、臨床承認、研究から最終的な市場投入までのプロセスは非常に長いものになります。この段階では、パイプラインの数は強さを最も直接的に表すものの 1 つです。

前述の通り、パイプラインは自社開発パイプラインと外部協力パイプライン（CRO）に分けられます。

自社開発パイプラインの場合、企業は新しいターゲット、候補薬などの特定のノードでパイプラインの結果を転送することができ、CROの支援を受けて臨床段階に進むこともできます。研究開発が成功し、特許を取得すれば、かなりの利益が得られます。しかし、自社開発パイプラインのリスクも同様に明らかです。支払い方法が不明確であり、同じパイプラインで他社と競争することになります。

したがって、AI製薬会社の自社開発パイプラインに注目する際には、その研究開発の進捗状況と選択された医薬品の方向性の可能性にさらに注意を払う必要があります。

対照的に、CRO モデルにおける協力パイプラインの数は、企業の技術力をより直接的に判断する方法です。 CROとは、従来の製薬会社に代わって特定のタスクを完了するAI製薬会社を指します。頭金の後、タスクの進捗状況（創薬-合成-臨床研究の完了など）に基づいて協力価格が決定され、マイルストーン支払いとも呼ばれます。

シンクタンク「クォンタム」の推計によると、国内パイプラインの平均頭金は280万ドルで、マイルストーン価格は特定の医薬品によって大きく変動し、完成時には数千億元に達する可能性もある。企業が協力パイプラインを獲得すればするほど、製薬企業からその技術力が認められ、研究開発に投入される資金も増えるという好循環が生まれます。

2022年初頭のExscientiaとSanofiの提携に言及すると、頭金は1億ドルで、任務完了後には52億ドル、約331億人民元に相当する「高額契約」を受け取ることになる。

シンクタンクのクォンタムのデータによると、一連のAI予測薬が2023～2024年に第2相臨床試験に入り、最初のAI薬が市場に投入されるのは2026年頃になるという。

医薬品が市場に投入される前に、協力パイプラインの数と自社開発パイプラインの開発進捗は、AI製薬企業の技術力を判断する指標の一つです。

02. 安定した信頼性の高いデータソース

AI製薬業界にとって、資金以外で最も不足しているのはおそらくデータです。従来の製薬会社は一般的に、自社の中核資産の1つである研究開発データセットを外部委託することに消極的です。

しかし、シンクタンクのクォンタムによれば、現時点では大手 AI 製薬企業にとってデータは問題ではなく、結果として業界でより競争力のあるパフォーマンスを達成できる可能性もあるという。

そのため、いかに安定した信頼性の高いデータを取得するかが、AI製薬企業の競争力を判断する重要な基準にもなります。

一般的に、AI データを取得する方法は 4 つあり、その安定性と信頼性は徐々に向上しています。

（１）公開データセット／サードパーティデータセット

この種のデータは現在の AI 製薬業界にとって大きな意義を持っていますが、長期的なメリットはなく、企業が中核的な競争力を獲得するのに役立つことはありません。さらに、既存のターゲットに関する利用可能なデータが増えるほど、探査はより徹底的になり、開発価値は薄くなります。

（２）仮想データ

このデータ取得方法は、物理モデリングを使用して AI によるトレーニング データを生成します。通常はペニシリンなどの古いターゲットに基づいています。短期的には、あまり価値がありません。主に予測モデルのトレーニング データを提供して、予測精度を向上させます。

（３）独自に収集したデータ／外部協力したデータ

自社開発パイプライン・基本ポジショニングが明確な企業であれば、自社でチームを構築して関連データを収集したり、製薬企業とデータ協力関係を結んだりすることも可能です。

海外では、2015年に設立されたTempusが、病院、腫瘍専門医、がんセンターなどに手頃な価格の遺伝子配列解析、データ構造化、病理画像分析、生物学的モデリングサービスを提供し、独自の腫瘍ゲノミクス+臨床データベースを構築しています。

米国の癌データベースの約3分の1を収録した、世界最大級の癌データベースの構築にかかった期間はわずか4年でした。

我が国のヤンセンファーマシューティカルズは2020年にテンパス社と協力関係を結び、協力の主な原動力はアルゴリズムではなくデータであると公に発表しました。

（４）スマートラボを通じて実験データを自律的に生成する

この方法は主に、実験室で実施される乾式実験に加えて、湿式実験を直接実施して独立してデータを生成し、乾式-湿式閉ループを形成することを指します。

従来のウェットデータ取得の遅い速度と比較して、高スループット、インテリジェント、自動化、制御可能な細胞形態の CV 認識などの関連技術を使用すると、データ取得速度を大幅に向上できます。

生物学では、ドライ実験はコンピューターシミュレーションとバイオインフォマティクスの手法を通じて行われます。ウェット実験は、分子、細胞、生理学の実験方法を使用して実験室で行われます。

ドライ実験とウェット実験を組み合わせることで、AI 医薬品スタートアップ企業はデータに関して独自の新たな競争障壁を構築することができ、この認識は業界でコンセンサスに達しています。

このようなプラットフォームを構築するには、生物学とコンピューターの才能を持つ学際的なチームに加えて、実験装置やコンピューティング リソースなどの強力なハードウェア サポートと、これら 2 つのリソースを統合する機能も必要です。

現在、百度盛図、京泰科技、インシリコンバレーなど国内の大手AI製薬企業はいずれも、こうした実験プラットフォームを保有している。

十分な資金力を備えた海外の大手AI製薬企業は、独占的なデータと技術を持つ上流企業を直接買収し始めています。

たとえば、Schrödinger は構造生物学機能の拡張を目的として XTAL BioStructures を買収し、Relay Therapeutics は機械学習機能と大規模データベースを獲得するために ZebiAI を買収しました。

したがって、シンクタンクのQuantumの分析によると、従来の製薬会社は全体としてデータの優位性を持っていますが、これらの優位性は過去に蓄積されたデータからではなく、完全な実験プラットフォームから生まれています。十分な資金を持つ AI 医薬品スタートアップにとって、この障壁は高くなく、比較的迅速に同期レベルにアップデートできます。

03. 協力医薬品工場の認定

従来の製薬会社にインテリジェントチームが設立されたとしても、アルゴリズムは必ずしも AI 製薬会社にとって長期的な競争上の優位性となるとは限りません。

前述のように、AI医薬品製造は従来の製薬業界の研究開発プロセスを混乱させるものではなく、独自の実験プラットフォームを構築して「努力」することに加えて、AI製薬企業と製薬企業との協力も同様に重要です。

そのため、協力する製薬工場の数や業界の地位も直感的な評価基準になります。

現在、大手AI製薬スタートアップ企業は、伝統的な製薬企業と提携し、徐々に独占傾向を見せています。 Exscientia を例にとると、同社はロシュ、バイエル、サノフィ、GSK、日本の住友、エボテックなど大手製薬企業との提携を明らかにしています。

もちろん、従来の製薬会社と AI 製薬会社の協力は双方向です。製薬会社はデータベースと専門知識を提供し、その見返りとして AI 製薬会社に技術の提供を求めています。

そのため、伝統的な製薬会社とのビジネス協力も、AI製薬会社が最も一般的に採用するモデルの1つになっています。

Deep Pharma Intelligenceによると、2020年時点で、世界の大手44社の伝統的な製薬企業のうち93％が協力レイアウトを完了しています。特にロシュ、ノバルティス、ファイザーなど世界トップ10の製薬企業の間では、AI製薬企業との連携件数が平均6倍以上にも達しています。

協力製薬企業の状況や数量認識に加え、AI製薬企業が選定したCRO企業も参考情報源の一つです。

従来の製薬業界では、CRO は特別な地位を占めており、この特徴は AI 製薬業界でも継続されます。

AI製薬企業は、従来の製薬企業のCROとなることができますが、逆にAI製薬企業も、申請承認、データ収集、臨床試験などの業務を完了するために、データパートナー、試験・実験のサプライヤーなどを含む独自のCROを必要とします。

AI 製薬会社にとって、CRO の選択は臨床プロジェクトと商品化プロセスに大きな影響を与えます。

04. 「AI効率化」という一つの機能でブレークスルー

周知のとおり、AI 医薬品製造の現在の応用シナリオの 1 つは化合物スクリーニングの効率を向上させることですが、これは多くの場合、既存のターゲットおよび化合物データベースに基づいて実行されます。

しかし、製薬企業内にAIチームが設立されたことにより、新たなAI製薬スタートアップの参入ハードルは上昇し続けており、業界全体の重複も比較的高く、ほとんどの企業のパイプラインはすでに成熟したターゲットに基づいて開発されています。

つまり、AIを活用して創薬の効率を高めることは、この業界ではもはや目新しいことではありません。現在、大手AI製薬企業は、AIを活用して「医薬品の未開拓地」を探索する革新的な能力を開発しています。

したがって、スタートアップにとって、ビジネス シナリオやテクノロジーにおいて独自のエントリー ポイントを持つことは非常に重要です。

これには、AI 製薬企業が基礎理論から始めることが必要になる可能性があり、これには医療問題の再定義、物理学や化学などの学際的な視点の創造的な活用、医薬品研究開発におけるシナリオと問題の再定義、AI モデルに内在するエラーと不確実性を補い効率を向上させるための複数の原則の使用が含まれます。

最後に、この 4 つの審査基準に基づいて、最初に優勝するのはどのプレイヤーでしょうか?

QuantumBit Think Tankの世界AI医薬品ランドスケープマップによると、現在の主要プレーヤーのほとんどは外国企業ですが、Jingtai TechnologyやInsilicon Intelligenceなどの国内プレーヤーも見られます。

AI製薬産業が普及して以来、海外の名門大学の博士教授の多くが中国に帰国し、自らのプロジェクトや理論を軸に起業し、国内製薬業界の技術革新力の不足を急速に補っている。

今回、新技術による医薬品イノベーションの波に乗って、中国は世界クラスの医薬品工場を誕生させることができるだろうか？

トレンドがあり、さらに大きな可能性があります。